2023成都積分入學(xué)什么時候開始申請
2023-01-31
全球首例！13歲白血病患者被堿基編輯治愈
更新時間：2022-12-13 22:47:29作者：智慧百科
金磊 發(fā)自 凹非寺
量子位 | 公眾號 QbitAI
一位原本只能等待死神降臨的13歲小女孩，卻在半年后徹底重獲新生。
故事的主人公叫做Alyssa，她在2021年5月的時候不幸被醫(yī)院確診患上白血病。
更具體一點，這種病叫做T細胞急性成淋巴細胞性白血病，是一種起源于B系或T系淋巴祖細胞的腫瘤性疾病。
然而在接受了各種傳統(tǒng)療法之后，Alyssa的病情并未有所好轉(zhuǎn)。
甚至對于她來說，等待死亡成了唯一的選擇。
但Alyssa所在的倫敦大奧蒙德街醫(yī)院醫(yī)生們卻另辟蹊徑，從今年5月開始嘗試給她采用另一種療法——堿基編輯（Base Editing）。
這種治療方式在世界范圍來看都是首例的那種。
而在接受治療后的6月，奇跡誕生了——Alyssa體內(nèi)癌細胞的數(shù)量已經(jīng)清零！
如此結(jié)果之下，倫敦大奧蒙德街醫(yī)院的Robert Chiesa醫(yī)生激動地表示：
顯然，這是醫(yī)學(xué)的一個新領(lǐng)域，我們可以重新定向免疫系統(tǒng)來對抗癌癥，這很令人著迷。
幾經(jīng)波折的“重生”
當白血病的噩耗降臨到Alyssa身上時，不僅是對她本人，對她的父母和家庭都可以說是絕望的消息。
化療，成為了她必須要經(jīng)歷的治療過程。
在此之前，Alyssa是一位長發(fā)飄飄的小仙女：
但眾所周知，掉頭發(fā)是化療必然帶來的一個副作用。
然而樂觀的Alyssa面對這種結(jié)果，卻笑著對家人說：
我決定把頭發(fā)捐贈出去。
但病魔依舊是無情的，即便Alyssa接受了化療，以及第一次骨髓移植，她體內(nèi)的病毒依舊無法被清除。
如此境況讓原本樂觀的小女孩產(chǎn)生了動搖：
我最后應(yīng)該還是會死去的吧……
甚至她還害怕地問著媽媽，“這不會是我們最后一次的圣誕節(jié)了吧？”
然而也正如我們前文提到的，醫(yī)院的醫(yī)生們并沒有對Alyssa放棄，而是采用了從未使用的堿基編輯方法來治療白血病。
這種方法雖然在6年前便已經(jīng)被科學(xué)家們提出，但若是放到從前也沒有醫(yī)生會冒然應(yīng)用到臨床上。
不過好在近幾年遺傳學(xué)取得了驚人的進步和發(fā)展，讓這次嘗試成為了可能。
如果這種療法有效，Alyssa 的免疫系統(tǒng)（包括 T 細胞）將會通過第二次骨髓移植得以重建。
當醫(yī)生向Alyssa和家人們介紹這種方法后，小女孩決定：
我愿意成為第一個接受這種實驗性療法的人。
不過在這種治療方法之下，Alyssa的身體變得很容易受到感染。
因為這些人為“改造”的細胞，會去攻擊她體內(nèi)的癌變T細胞的同時，還會攻擊那些保護她免受疾病侵襲的T細胞。
在接受治療的1個月后，Alyssa的病情開始有所緩解，在接受第二次骨髓移植之后，她的免疫系統(tǒng)更是開始再生了起來。
但事情并沒有那么的順利。
再2個月之后的一次檢測中，醫(yī)生還是在她體內(nèi)發(fā)現(xiàn)了癌癥的跡象。
雖然家人和醫(yī)生都對此表示擔(dān)憂，不過最終，在為期6個的治療之后，Alyssa體內(nèi)癌細胞數(shù)量為零！
目前Alyssa仍舊在醫(yī)院接受監(jiān)測，防止癌癥復(fù)發(fā)的情況發(fā)生。
不過小女孩本人依舊保持著樂觀的心態(tài)：
我很感激能有這樣的機會，這種治療方法或許在未來能幫到更多像我這樣的小朋友。
我很期待今年的圣誕節(jié)，還想在阿姨的婚禮上做伴娘……我想做很多普通人能做的事情。
這便是Alyssa重獲新生的故事。
那么接下來的一個問題便是：
如何做到的？
堿基，它可以說是生命的一種語言。
我們?nèi)祟愡z傳密碼的基石包含四種堿基：
正如字母表中的字母能夠拼出帶有意義的單詞一樣，我們DNA中的數(shù)十億個堿基也能夠拼出人類身體的“說明書”。
堿基編輯這種方法可以讓科學(xué)家們聚焦在遺傳密碼非常精準的位置，然后改變一個堿基的分子結(jié)構(gòu)，將其轉(zhuǎn)換成另一個堿基，并改變遺傳指令。
醫(yī)生便利用這樣的方式“設(shè)計”了一種新型T細胞，并讓它來追蹤、殺死Alyssa體內(nèi)的癌變T細胞。
他們從來自捐贈者的健康T細胞開始著手做編輯工作：
雖然這次的治療可以算是取得了初步成功，但從技術(shù)角度來看，它只是觸及了堿基編輯能力的表層。
正如提出堿基編輯作者之一的David Liu所述：
堿基編輯的治療應(yīng)用才剛剛開始。
那么對于堿基編輯在未來能夠帶來的更多應(yīng)用，你期待了嗎？
參考鏈接：
[1] https://www.bbc.com/news/health-63859184
[2] https://news.sky.com/story/teenager-is-leukaemia-free-after-revolutionary-cell-editing-treatment-12765862
[3] https://www.telegraph.co.uk/news/2022/12/11/teenage-girl-leukaemia-cured-month-pioneering-cell-editing-treatment/
[4] https://www.nature.com/articles/nature17946